科技．未來｜CRISPR治療遺傳病效果顯著　基因編輯療法時代來臨？

上月底，基因編輯技術（gene editing）迎來突破。生物醫藥公司Intellia和Regeneron發表最新研究進展，幾名參與測試的遺傳病患者不但接受CRISPR基因編輯治療後效果顯著，更重要的是，這是首次成功直接在患者體內編輯。

CRISPR於上世紀九十年代被日本科學家發現，是細菌用來保護自己免受病毒侵害的基因序列。生物學家Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier在2012年發現，可以把它用作基因編輯工具，更動錯誤而致病的基因序列。二人去年因此獲頒諾貝爾化學獎。

是次實驗是首次顯示可以直接把CRISPR送入體內編輯，並看到療效。Doudna認為這「對病人是一個重要的里程碑」：「雖然這些只是初期研究數據，但它們顯示，我們可以克服至今臨床應用CRISPR的一大挑戰，亦即能夠以全身投藥的方式將它運送到人體內，並送到正確的地方。」

Intellia行政總裁John Leonard預期，基因編輯將會從此改變醫療：「（CRISPR技術的）承諾開始在真正的病人身上實現，令他們能受惠於一種幾年前仍未存在的技術。現在我們可以開始嘗試解決以前無法解決的醫療問題……CRISPR時代即將來臨。」

基因編輯這種具有顛覆潛力的未來科技，連「女股神」Cathie Wood也垂青，只因這種技術有可能顛覆的遠不只是遺傳病的治療。然而，基因編輯技術想要成為普及的醫療手段，尚有成本、有效時期及未知副作用等疑問需要克服……

詳細分析請閱讀第272期《香港01》電子周報（2021年7月5日）《患者體內編輯效果顯著　基因編輯療法時代來臨？》。請按此試閱《香港01》電子周報，瀏覽更多深度報道。