【罕見疾病．來稿】如果你的孩子是霍金，在香港會有怎樣的未來？

文：麥嘉晉（民主思路理事）

你有以下的經歷嗎？

兩周前，我看到一則關於立法會的新聞中，一位育有一對患罕見疾病兒子的母親在公聽會中涙如雨下。而這位無助的母親，是我的小學同班同學。

認識多年，首次見她哽咽落淚。記得上次看到她的一對雙生孩子，還是他們滿月的時候，長得非常可愛，笑和睡覺的樣子很甜。只是萬萬沒想到他們患有脊髓肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA），在只有八個月大時病發。如果沒有藥物醫治，他們不僅無法健康成長，還會像霍金一樣生活。

上週末，我和一位很有心的政府前輩，前往探望這對孩子。他們快滿兩歲了，很討人歡喜，愛説話，一切都跟平常的孩子一樣；但細心觀察，會發現他們的雙手雙腳永遠平放著，頭輕輕地依著父母的肩膀。大家聽過霍金的故事吧？這位舉世聞名的物理學家，在他二十一歲時患上肌肉萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis， ALS），之後逐漸失去活動和説話能力，需要靠裝有電腦的特製輪椅代步和與人溝通。很不幸，這對孩子正走在相同的道路上，病情甚至比霍金更嚴重。小學同學對我們說，由於兩位兒子在年紀尚小時病發，不僅要連肚帶肺用力呼吸，各器官亦很易受感染；而每次小病如傷風感冒，都會有生命危險，因此她和家人每天如坐針氈，身心均受煎熬。

我心碎了。

脊髓肌肉萎縮症長久以來都是不治之症，幸好醫學昌明，經過幾十年的硏究，去年取得重大突破，如今已有對症之策，患者病情不僅可以控制，還能慢慢康復，重過正常生活。可是一面天堂，一面地獄，稍見曙光之時，有關藥物卻昂貴得驚人：第一年盛惠六百萬港元，第二年三百五十萬港元。而且因為新藥才剛被推出市場，往後的定價還不確定，但患者肯定需要長期甚至終身服藥。

It is merely a mission impossible！大部分香港人面對這樣超現實的開價，即使傾盡幾代人的資產，付出所有，都無法長期支付如此高昂的藥費。我們可能會責難有關藥廠「獅子大開囗」，但對方投入數以億元計的資金，經過多年苦硏而成的罕見疾病藥物，在只有十餘年專利權的限制下以高價儘快回本獲利，實無可厚非，否則將來我們很難期望世界級藥廠願意繼續投入來硏究新藥物。

然而，遙望彼岸，歐盟、美國、加拿大、日本、南韓等地區，這種能醫治脊髓肌肉萎縮症的新藥，並非如此觸不可及，原因是政府與藥廠達成共識，加快新藥的測試程序，並撥款資助患者及家人，在合理的價格下及早得到新藥治療。在日本，這首年需付高達六百萬港元的天價藥物，患者只需付約七百港元便可購買得到，加拿大政府更提供全額資助；在英國，脊髓肌肉萎縮症患者沒有如此幸運，歐盟即使通過相關政策，仍要成員國自行立法和撥款才能成事，政府現正與藥廠討價還價，目標把新藥價格降至約每年數千港元，使大部分患者及家屬能負擔長期療程。

這顯然是一場市場和政治的交鋒，苦了的是夾在中間的病人和家屬。但無論如何，眼見發達國家，甚至一些發展中國家如土耳其，他們的政府能迅速為脊髓肌肉萎縮症患者提供不同程度的保障，我們不禁會問：在物質生活富庶、政府資金充裕的香港，為何我們的政府卻未有對患同一疾病的市民提供任何資助？每年估計不到五億的恆常開支，真的不能加進醫療預算之中？

這掲示了一個更大的議題：香港沒有任何保障罕見疾病患者的政策。

現時，特區政府對罕見疾病患者及家人，只提供沿用了三十年的臨床診斷及輔導服務；而我們也很難想像，像香港這樣發達的社會，仍沒有為罕見疾病作出定義及設立全面數據資料庫。當其他國家和地區政府會視乎情況為罕見疾病患者適用的藥物作出加快檢測或資金資助的相應措施，我們卻在現存制度下苦苦掙扎，了無寸進。

我很明白，政府因要照顧不同持份者的聲音，檢討罕見疾病保障或昂貴藥物資助的政策需時；但病人的生命，是一刻也不能等。事實上，張超雄議員多年前已開始在立法會中推動有關罕見疾病的保障政策，卻奈何只聞樓梯響；直到一五年四月，本地一位患上家族遺傳疾病小腦萎縮症的國泰航空公司前機艙事務長，疑不堪病魔折磨而自殺，引起社會廣泛關注，建制派和泛民議員紛紛在立法會向政府作出提問，才再度令罕見疾病政策成為焦點，惟進度仍非常緩慢⋯⋯這已不只關乎我小學同學和她的孩子，而是所有香港罕見疾病患者及他們家庭的悲哀。

我衷心希望大家能多關注罕見疾病患者權益的議題。也許我們每個人在這事上能做到的並不多，但聚沙成塔，社會的關注越多，力量越大，會令政黨和政府更快處理和推動有關罕見疾病的政策。

香港不應是一個令霍金不能生存的地方。

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