罕見病結節性硬化症資助門檻高 40人中僅6人合資格
行政長官林鄭月娥上任以來，曾親身為罕見病病人去信藥廠，以爭取引入新藥，表達對罕見病的關注。然而，仍有不少民間團體、立法會議員認為政府對罕見病病人的支援不足。
香港結節性硬化症協會主席阮佩玲指，雖然mTOR抑制劑Everolimus去年正式納入醫管局藥物名冊，合資格患者可獲資助。惟門檻極高，患者腦部出現星形腫瘤或腎臟腫逾三厘米才獲批，40名成員中僅6人合資格。
有患者的媽媽表示，政府態度應是「病向淺中醫」，望「確診有病就有得食，而非斬件式。」
資助門檻高 40人中僅6人合資格
香港結節性硬化症協會主席阮佩玲指，雖然mTOR抑制劑Everolimus去年正式納入醫管局藥物名冊，合資格患者可獲撒瑪利亞基金資助，惟門檻極高，患者腦部出現星形腫瘤或腎臟腫逾三厘米才獲批，故受惠人數不多。
她更指出，40名成員中，只有6人合資格。阮指，有病人「可能由幾歲等到廿幾歲」，惟過程或已出現併發症，如智力發展遲緩。
結節性硬化症病人媽媽：「應確診有病就有得食，而非斬件式」
26歲的江曉晴是協會中少數合資格的人，媽媽黃鳯嗚指藥費昂貴，每月藥費近2萬元，而丈夫的月收入只有1萬3千元，根本應付不來。黃指，曉晴以往5年一直靠試藥計劃才能免費用藥。而最近曉晴搬到宿舍，以獨立人士資格、病情達到門檻的條件下，才能成功申請政府資助。黃表示，政府的態度應是「病向淺中醫」。她提到，若結節性硬化病人沒有吃藥，腫瘤會不受抑制地生長。
黃批評，政府的資助門檻高，認為「應確診有病就有得食，而非斬件式。」黃又提到，另外三十多位不合符資格的協會成員大多因爲腫瘤大小不符條件、覺得資產審查部分過於嚴苛，「可能你只係稍為有充裕少少嘅家庭，因為要負擔呢個藥費，可能要跌落赤貧。」
張超雄：民間已遠遠拋離政府
立法會議員張超雄指，已有民間的自發罕見病協會主動聯絡藥廠合作，政府步伐相對緩慢，「民間已遠遠拋離政府」。張又認為，政府應進一步開放罕見病病人數據，及建立罕見病病人數據庫。
張指，政府雖聲稱尊重病人私隱，但應給予病人選擇的權利，「你至少比個選擇佢，比一啲相關的資料佢哋，病人再決定去唔去聯絡相關機構。」惟他指醫管局「連呢個都做唔到」。
協會、藥廠合作 助18歲以下結節性硬化症患者免費用藥
香港結節性硬化症協會與藥廠發起配對基金，助30名結節性硬化症的18歲以下的病人免費用mTOR抑制劑Everolimus，藥廠將贊助七成半藥費，而餘下兩成半則由協會負責。
港大醫學院兒童及青少年科學系系主任陳志峰教授指，希望透過為期兩年研究所得的數據，以證明新藥的正面成效，幫罕見病的病友更有理據向政府爭取全面資助用藥。陳提及，現時全港約有200名結節性硬化症病人，當中估計約30至40人屬未成年病人
