脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者多年來因用藥限制而缺乏治療選擇，尤其是成年第三、四型患者，長期被排除在藥物資助範圍之外。立法會議員田北辰於昨日（7月11日）在立法會衞生事務委員會會議上，積極向政府表達患者訴求，爭取為藥物限制「開綠燈」，尤其是脊髓肌肉萎縮症（SMA）三、四型患者的用藥限制，希望年內可讓所有合資格患者獲得治療。

現時脊髓肌肉萎縮症的藥物資助準則基於專家小組評估，參考海外的用藥指引及科研數據後，認為對兒童患者療效較明確，但成年患者的顯著效益證據有限，故對申請兩種藥物設年齡及類別限制，例如「諾西那生」（Nusinersen）只限於18歲前的一、二型患者，「利司撲蘭」（Risdiplam）只限於25歲前的第一、二型患者。

田北辰力爭放寬限制　援引內地臨床用藥數據

田北辰近年多次與病人組織及醫管局溝通，要求重新審視用藥標準。他援引北京協和醫院的數據指出，內地自2019年起已廣泛使用「諾西那生」治療第三型患者，32名成人用藥後效果顯著。田北辰強調，黃種人血統與白人不同，香港的專家亦應參考內地數據，直言「雖然一國兩制，但是醫人就沒有兩制，只有一國」。

田北辰續指，病人組織早在2021年已反映問題，當時僅1名成人患者獲批用藥。經他多次與醫管局跟進後，成功爭取40多名一、二型患者納入用藥計劃，而現時的40多名用藥患者中，多數病情不僅停止惡化，甚至逐漸好轉的跡象。

他表示，在立法會衞生事務委員會會議上積極向當局反映了病患的訴求，獲告知專家小組在重新審視數據後，若藥物對三、四型患者有效，將盡快完成程序，並放寬用藥限制。

三、四型患者心聲：病情惡化 望得到藥物支援

⁠田北辰昨日帶同數名肌肉萎縮症見記者，其中一名第三型患者1歲確診、10歲曾做脊椎手術。她分享道，情近年持續惡化，肺功能衰退導致吞嚥困難，甚至日常梳洗也需要家人協助。她曾向醫生查詢用藥可能，卻因年齡和病型不符資格而被拒。她說，這種病會慢慢侵蝕身體機能，特別是肺部容易有痰，她為政府考慮「開綠燈」的消息感到很開心。

癌症策略關注組負責政策研究的賴家衛指出，髓肌肉萎縮症藥物在2017年引入香港，但如今花費九年才爭取到第三、四型患者去用藥，導致許多成年患者錯失治療機會，甚至有人未能等到用藥便離世。因此這更是個重要的里程碑，關注組會與肌健協會合作來收集病友資料，希望所有合資格患者能獲得治療。