脊髓肌肉萎縮症新藥1年費用6百萬元 家屬：我只想孩子健康快樂
「其他家長想小孩讀名校，但我只想他健康快樂，因為很怕明日就見不到他。」患有脊髓肌肉萎縮症（SMA）的小童家屬，在「無藥」醫病情況下，多年來靠做保健運動及儀器輔助，延長孩子生命。該罕見疾病近來有新藥上市，惟首年「天價藥費」達600萬港元，令患者及家屬陷入困境，盼將新藥納入醫管局藥物名冊。
脊髓肌肉萎縮症（SMA）是隱性遺傳病，一般為2歲以下兒童患病，僅大腦認知能力不受影響，但會損壞患者的肌肉神經細胞，致使肌肉退化，全身無力、無法站立，肺部功能減弱等，目前未有根治方法。
6歲的吳柏霖，在1歲半確診患SMA後，呼吸機、咳痰機、輪椅便與他「形影不離」。其母親吳太說，家中儼如醫院的監護病房，「他的手、腳、頸都沒有力，連進食也張不開口，只能飲奶粉。」當她得悉治療SMA的新藥「SPINRAZA」於去年底獲批准在美國上市，未來或能引入香港，她即開心說：「我每日都祈求有藥能醫治，如今終於等到了。」
兒子是支撐自己的力量
儘管治療露曙光，惟「SPINRAZA」價格高昂，治療首年的費用高達75萬美元（約600萬港元），其後每年費用為37.5萬美元（約300萬港元）。面對「無錢買藥」，吳太眼泛淚光說：「每日都很擔心他會突然離開，其他家中希望小孩讀名校，但我心願很卑微，只想他健康快樂，望到他就有力量支撐我，繼續為他找治療方法。」
同有患病的11歲陳泓佑，今年3月在奧數「華夏盃」勇奪二獎，但他因手部力量不足，校方老師亦無奈指難以做科學實驗等，未來或要「捨讀」最愛的理科。
其母陳太在兒子1歲確診患病後，辭去幼師工作，全心照顧泓佑，一家人僅靠父親的每月逾萬元維生，幸而大部分輔助儀器獲慈善基金等組織資助。陳太說：「雖然新藥費用是天文數字，但我會付出所有，讓他有機會接受治療，讓他繼續做自己喜歡的事。」
脊髓肌肉萎縮症慈善基金於2015年聯絡美國藥廠，在香港大學兒童及青少年科學系兒童腦神經科部門協助，本港有3名病童參與藥物測試。陳小姐的8歲女兒經過7次治療後，頸部力量有所提升，更能手動控制輪椅前行10米。陳小姐指，新藥效果明顯，希望政府將此納入醫管局藥物名冊內。
