港大醫學院揭治療基因突變血癌或有新法 瑪麗醫院推全球試驗計劃
撰文：呂穎姍
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急性骨髓性白血病（AML）病人透過高劑量化療及骨髓移植治療，整體只有四成痊癒及擁有較長存活率，港大醫學院臨床醫學學院內科學系研究團隊早前就確定PLK4抑製劑可用作全新標靶療法，治療TP53基因突變引致的急性骨髓性白血病。
瑪麗醫院血液科今年年初至年中將推行全球臨床試驗計劃，病人可以加入研究，測試PLK4療效。領導有關研究的港大臨床醫學學院.內科學系血液學講座教授梁如鴻表示， 帶有TP53基因突變的急性骨髓性白血病患者約百分五至十左右，他們大多對常規治療反應欠佳，港大日後再會研究混合治療的可行性。
港大醫學院臨床醫學學院內科學系梁如鴻教授（中）領導的研究團隊，確定PLK4可作為一個全新
的標靶療法，治療TP53 基因突變引致的急性骨髓性白血病。（港大提供）
TP53抑制腫瘤基因突變患者大多對常規治療反應欠佳
現時只有四成急性骨髓性白血病的患者在接受傳統治療方案包括高劑量化療及骨髓移植，可以痊癒及擁有較長存活率，而若患者帶有一種名為TP53的抑制腫瘤基因突變，大多數均對常規治療反應欠佳，確診後一年內死亡率高。
分析發現PLK4抑製劑有效治療TP53突變或可作新標靶療法
港大醫學院臨床醫學學院內科學系早前對不同急性骨髓性白血病亞型的基因表達及藥物反應進行全面分析，發現一種名為PLK4的基因在TP53突變引致的AML中尤為活躍。研究亦發現，相關突變引致的AML對化療有抗藥性，但如治療中長期抑制PLK4，其治療更具成效。
此外，聯合使用PLK4抑制劑與CD47單株抗體會增強巨噬細胞的殺傷力，這協同效應有助減低白血病帶來的影響並延長動物的存活期。團隊已在實驗室與動物模型進行實驗，兩者結果均一致指有成效，有關內容已刊登於《血液》。
瑪麗醫院血液科今年年初至年中將會推行全球臨床試驗計劃
梁如鴻表示，除美國和加拿大的醫院外，瑪麗醫院血液科今年年初至年中將會推行全球臨床試驗計劃，屆時病人可以加入研究，測試PLK4抑制劑對AML的療效。他補充， 帶有TP53的抑制腫瘤基因突變的急性骨髓性白血病患者約百分五至十左右，此類患者大多數對常規治療反應欠佳，港大初步研究只會使用PLK4抑制劑，日後再會研究混合治療的可行性。