7月23日《科學》（Science）期刊指，中國一名6歲女童2025年在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受仇子龍研究團隊的基因編輯療法試驗後死亡。據內媒《經濟觀察報》報道，涉事的上海交通大學醫學院，其宣傳部門一位工作人員回應指「目前還在調查中。」

有文章披露女孩接受基因編輯後的細節：治療3天後，女孩開始發燒，血小板降到危險水平，隨後轉入重症監護室，次日去世。據悉，中國衛生部最終開出約人民幣2萬元罰單，仇子龍的公司曾為試驗投保，但家屬沒有獲得賠償。

女孩CHD3基因發生單鹼基突變　家人求助仇子龍

《科學》與組織Retraction Watch的聯合調查指，該名女孩患有一種罕見的基因突變，影響其認知發育，女童父母之後聯繫到上海交通大學醫學院松江研究院的神經科學專家仇子龍，在與研究團隊接觸後，家屬決定讓女童嘗試一種針對CHD3基因突變的基因編輯治療。療法需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中，在病毒注入脊髓液7天後，女孩因嚴重免疫反應死亡。

據內地泛科普機構「果殼網」官方微信公眾號文章介紹，女孩4歲時，幼兒園老師最先發現異常。2023年3月，女孩被診斷為全面發育遲緩，並出現其他併發症，這些症狀被認為與自閉症有關。之後，女孩進行了更細緻的基因測序。測序發現，她的CHD3基因上有一個單鹼基突變，導致了Snijders Blok-Campeau綜合症。這是一個極其罕見的遺傳病，當時全世界已知患者只有237人。

女孩的家人在一個自閉症患兒家長微信群里聽說了仇子龍。其父親Jason（化名）向他發郵件介紹女兒的病情，並附上基因檢測報告，表示願意為研發提供資助。

據了解，仇子龍當時已經是國內自閉症研究領域頗受關注的科學家，曾獲得國家傑出青年科學基金。2016年，他研究的轉基因猴入選「中國科學十大進展」。

倫理批准早於毒理報告　女孩接受治療後因免疫反應死亡

文章指出，Snijders Blok-Campeau綜合症沒有特效藥，醫生只能「對症下藥」。仇子龍團隊想從更本質的角度解決問題：修復女孩的CHD3基因缺陷，其併發症狀就能好轉甚至痊癒。團隊設計了一種腺嘌呤鹼基編輯器TeABE，可以直接改寫一個鹼基，減少了雙鏈斷裂帶來的風險。此前，研究團隊曾在鼠和獼猴身上進行實驗，但實驗結果不足以證明這套治療安全有效。

據悉，根據上海市楊浦區衛健委的文件，醫院倫理委員會在2025年1月2日批准了試驗。而獼猴毒理報告則直到2月17日才完成。報告顯示，接受治療的4隻獼猴全部出現中度至重度肝損傷，其中一隻高劑量組獼猴還出現了腎損傷。鑑定出這種綜合症的遺傳學家菲利普·康波（Philippe Campeau）認為，對女孩這樣的輕症患者進行基因編輯「值得商榷」。

3月27日，女孩接受治療後第三天開始發燒，從輸注後一直沒有排尿，血小板也降到了危險水平。據女孩父母稱，這些症狀都寫在知情同意書裏，但沒有任何地方寫明其中任何一種症狀可能會導致死亡。

隨後，她被送去做全身CT，並緊急轉入重症監護室。次日，女孩去世。兩天後，醫院倫理委員會召開緊急會議，認定女孩的死亡與治療「肯定相關」。死因是血栓性微血管病，一種可能由高劑量病毒載體引發的嚴重免疫反應。

女孩一家為研究項目支付86萬美元未獲賠償

文章介紹，女孩一家總共為這個項目支付了86萬美元（約670萬港元），主要來自夫妻二人的積蓄和向親友的借款。論文相關的研究經費幾乎由他們承擔。根據《科學》報道，僅生產臨床級病毒的費用就超過25萬美元（約196萬港元）。

2026年2月，女孩父母得知，仇子龍研究團隊的論文在《自然》發表，但最終版本裏，女孩的基因數據被刪除，論文沒有提及她的死亡，也沒有提到靈長類安全性研究中出現的肝腎損傷。

4月30日，上海交通大學回應稱，不對仇子龍採取任何行動。發表在《自然》的論文「與你們資助的實驗無關」。據悉，中國衛生部最終開出約2萬元人民幣的罰單，仇子龍的公司曾為試驗投保，但家屬沒有獲得賠償。目前，仇子龍團隊、新華醫院未公開作出回應。涉事的上海交通大學醫學院，其宣傳部門一位工作人員回應指「目前還在調查中。」