有效治療阿茲海默症藥物獲批上市 新藥Leqembi是什麼?

撰文:歐敬洛
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美國食品和藥物管理局(FDA)1月6日批准由百健(Biogen)與衛材(Eisai)合作研發的阿茲海默症新藥Lecanemab(商品名Leqembi)的使用,這不是首款針對治療阿茲海默症的藥物,但可能會是首款真正能有效控制病情發展的新藥。

阿茲海默症又俗稱為老人痴呆症,是一種神經退化性疾病。因腦部出現病變導致一連串緩慢,會隨時間不斷惡化的症狀,由喪失短期記憶、語言障礙、情緒不穩、失智等問題。最終病人將完全失去自理能力及身體機能,最終死亡。

科學家很早已發現了這個疾病,並發現了患者都有一個共同特徵:大腦堆積着着過多的β類澱粉蛋白,這些β類澱粉蛋白會讓堆積形成斑塊,影響着大腦的正常運作。然而,針對β類澱粉蛋白的藥物研究一直難以取得進展。

至今僅有一款針對β類澱粉蛋白的藥物獲得美國FDA有限度的批准使用,名為Aducanumab(商品名Aduhelm)。Aducanumab在2021年獲批上市,但成效讓人質疑。這款針對β類澱粉蛋白的抗體藥物雖能協助清除蛋白,但似乎對阿茲海默病情沒有幫助。

圖為Leqembi,一款用以治療阿茲海默症的新藥。(Eisai)

新藥有什麼不同?

Lecanemab同樣是針對β類澱粉蛋白的抗體藥物,然而抗體的對象不是β類澱粉蛋白,而是形成β類澱粉蛋白過程中的原纖維(Protofibrils)。這原纖維被指具有毒性,清除原纖維同樣有助阻礙β類澱粉蛋白。

在臨床實驗中Lecanemab的藥效,對早期患上阿茲海默症的病人顯而易見。儘管Lecanemab不能根治阿茲海默症,但能延慢疾病的發展。據衛材的介紹,藥物能平均延慢病情發展3年,同時能減少病徵,大幅增加病患者的心理及生理質素。阿茲海默症好發於65歲以上的長者,病情推進可達5至10年,延慢病情3年是一個重大的里程碑。

新藥副作用

Lecanemab也並非完全沒有副作用,在臨床實驗中有分別12%及17%的患者出現腦水腫及出血的現象,更造成兩人的死亡。但報告指兩人的死亡不一定因藥物直接導致,也可能因病人其他健康問題一併造成。

批准使用Lecanemab只是第一步,衛材的介紹中亦強調藥物的另一個優點:降低治療成本。延遲阿茲海默症的病程可讓病人有更長的時間保持健康身體,繼而減少家人及社會的支出,其26,500美元的定價也是在平衡研發及治療成本效益而定。衛材希望藥物能被納入美國的醫療保險包含藥物之下,屆時病人可能僅需要花每天兩美元的金錢,就能獲得治療。