民建聯立法會議員葛珮帆關注罕見病支援政策，日前專程探望患有「軟骨發育不全症」的14歲女童Aria，聆聽她與家人於過去兩年半的抗病困境。葛珮帆促請醫務衞生局及醫院管理局，加快審視本地臨床數據及國際實證，以更具彈性機制將創新藥物引進安全網，為正在受苦的病童及其家庭提供清晰的用藥時間表。

病童接受小腿拉骨手術　之後反覆感染和發炎

坐在輪椅上的Aria向葛珮帆表示，在接受經歷小腿拉骨手術後，曾經兩度斷骨、反覆感染和發炎，飽受折磨。她至今仍未能負重站立，復康治療亦遙遙無期。其母補充說，每次X光看似有進展，但發炎指數總是把希望拉回原點。

Aria的頻繁住院和手術，也為家庭帶來壓力。其母並哽咽稱，眼見女兒在同齡人奔跑上學時，卻只能在病床與支架間度過，難免感到心痛。「Aria由細到大已經做過枕骨大孔減壓、O形腿矯正等多項手術，佢嘅童年唔係遊樂場，而係手術室同漫長嘅等待」。

新藥及早調節骨骼發育　減少需動手術拉骨機會

葛珮帆表示，這些創傷性療程不僅帶來身體創傷，更剝奪了Aria正常學習、社交和成長的珍貴時光。但醫學的進步正帶來新希望，臨床研究指出，軟骨發育不全症源於基因突變導致骨骼生長異常，若能趕在患者生長板閉合前，及早使用針對性的創新藥物（如C型利鈉肽類似物），可從根本調節骨骼發育，顯著減低嚴重併發症風險，甚至減少日後需進行高風險拉骨手術的機會。

葛珮帆：延誤治療或令孩子錯過改變人生的契機

葛珮帆稱，目前國際上已有相關藥物獲批使用，並累積了確實的療效數據，惟本港仍未將此類藥物納入藥物名冊及安全網，令Aria等病童只能看着治療黃金期一天天流逝，錯過最佳的用藥治療期。

「罕見病唔等得，每一日延誤，都可能令一個孩子永遠錯過改變人生軌跡嘅契機」。葛珮帆促請當局加快將創新藥物引進安全網。她強調，政策不應只計算成本效益，更應計算一個個年輕生命能否重拾行走、上學、追夢的權利——這份價值，無法以金錢衡量。