還原突變基因 哈佛華裔教授創新法 有望治療多種疾病

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美國哈佛大學的科學家公佈最新成果,可以非修剪形式將突變基因還原,更準確可靠而且近乎零副作用,可望治療基因失明、鐮狀細胞貧血、新陳代謝障礙等疾病。

有些孩子先天體力衰弱,甚至預期壽命比別人短,那可能因為他們遺傳了鐮狀細胞,紅血球不正常。表面看不到任何異樣,問題出自體內基因曾經出現突變。突變基因帶來的其他疾病例子還有基因失明、新陳代謝有困難等。

基因突變聽起來可能很嚇人,但事實上它是很常見的事。人體細胞因為化學作用,平均每一天會出現基因變異300次,但因為有自然修復機制,所以即使每天突變300次,其實也不怕。只是當修復機制有出錯,做不好它的工作時,就會真的成為基因突變,引起不同類型的疾病。

博德研究所兩個最新研究,分別可以編輯RNA和DNA。(Broad Insitute)

無副作用編輯法 永久還原基因

要修補突變基因,科學家向來用的都是剪輯方法,利用免疫系統CRISPR,用化學作用剪走指定鹼基對。這把「剪刀」的好處是又快又準,技術已經進入臨床測試階段,相關科學家在近年的諾貝爾醫學獎中更是呼聲極高。但這把「剪刀」會否「神經刀」卻屬未知,因為有研究顯示,「剪」去指定基因之後,或許會意外造成新的基因突變。

明白這個憂慮之後,就會知道為什麼David Liu嘗試另闢蹊踁。David Liu是哈佛大學的化學教授,在博德研究所(Broad Institute)工作。他領導的團隊嘗試了一種新的方法,不是剪輯基因,而是還原基因。同樣,他的研究建基於CRISPR原理,但所做的是以化學作用令鹼基A變成近似G的鹼基,令AT對變成GC對。這個新方法名為「A鹼基編輯」。

研究團隊製作出儀器,利用新方法編輯了17次基因,成功率達到53%,其中一次處理的突變基因更加是血鐵沉積症的成因。研究團隊強調「A鹼基編輯」有兩大好處:

近乎沒有副作用編輯功效永遠,基因不再改變

David Liu是化學家,擅長以化學方法解決生物學問題。(Broad Institute)

有望下一步:臨床應用

不過David Liu指出,還原基因只是第一步,要應用在治療上還要更多研究。

我們要應用這機制,測試它是否安全,評估它用在動物和病人上的好處及任何副作用。我們仍要做很多,但有此儀器是好開始。
哈佛大學化學教授David Liu

01百科:博德研究所

在美國波士頓有兩所著名學府——哈佛大學和麻省理工,為了加強科研合作,兩所大學的科學家聯合組成博德研究所。同樣在博德研究的還有麻省理工教授張鋒,他以研究基因編輯聞名,用的是CRISPR剪輯法,34歲時已獲晉升為終身教授。

同樣在星期三(10月25日),博德研究所的張峰團隊亦在《科學》期刊發表成果,以CRISPR/Cas-13方法編輯RNA,即負責轉化DNA信息的核糖核酸。《經濟學人》評論道,兩個研究成果反映基因編輯的進展迅速,「以目前看來,基因工程的潛力無限。」

近年基因療法的進展:

(綜合報道)



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