《一公升眼淚》女主角頑疾 小腦萎縮症有望找到治療方法

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坐輪椅的小腦萎縮症患者,敖志祺助理教授( 左邊推輪椅)、 陳浩然教授(右邊推輪椅)(張美蘭攝)

日劇《一公升眼淚》的女主角患上小腦萎縮症,身體機能逐漸衰退而離世。小腦萎縮症現時無藥可醫,患者一旦病發,腦細胞會慢慢「自殺」凋亡,令患者失去走路、說話能力,最終被奪去性命。 中文大學生命科學學院研究團隊,成功研究出一種多肽分子,能夠有效抑制神經細胞退化。 團隊下一步會申請展開臨床研究,冀盡早製造新藥物,令這種罕見的遺傳性神經系統疾病,有望找到治療方法。

該學院教授陳浩然領導的研究團隊,在2012年起,埋首4年,找到一種名叫「P3」的化學合成多肽分子,有望治療一組名叫polyQ的神經系統疾病,包括6種小腦萎縮症及亨廷頓舞蹈症。團隊已完成細胞及動物實驗,證明毒性低,安全性高,並已取得專利,稍後會向美國食品藥物管理局(FDA)申請試行臨床研究。

陳浩然指出,小腦萎縮症患者擁有顯性遺傳的變異基因,身體細胞會產生有毒物質,導致細胞未能製造蛋白質。他說: 「當腦神經細胞無法製造蛋白質,細胞便會集體自殺,影響說話,走路及吞嚥能力。」病人可以因吞嚥困難等問題致命。而P3多肽分子可以抑制有毒物質, 從而減慢神經細胞退化。

現時醫學界已知的小腦萎縮症有41種症型,本港估計有100至120人患病,但可能尚有隱形患者未被發現。 P3多肽分子針對的症型,涵蓋常見的小腦萎縮症症型。

關於小腦萎縮症患者面對的問題,已引起不少人關注,香港有一個小腦萎縮症協會。台灣也有一套微電影講述田徑選手突然患病的情況。



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