漸凍症新藥 全球首個SOD1-ALS對因治療藥物完成國內首例應用
撰文：林芷瑩
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全球首個SOD1-ALS對因治療藥物，近日在海南完成國內首例應用。
京東集團原副總裁、與漸凍症抗爭多年的蔡磊表示，該藥物適用2%漸凍症患者（SOD1基因變異），並透露中國同靶點的藥物正在研發，但融資困難，急需資金推進正式藥物臨床。
海南省衛健委官方微信公眾號的文章介紹，3月21日，全球首個SOD1-ALS的靶向治療藥物Tofersen（托夫生注射液），落地樂城先行區內的上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院，可以發揮對因治療的作用，用於治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者。
首位患者已完成Tofersen首針治療，標誌着國內SOD1-ALS患者可以不出國門，就可使用這款全球靶向新藥，也標誌着國內漸凍症對因治療開啟新時代。
首位患者已完成Tofersen首針治療。（微信公眾號＠健康新海南）
中國是全球漸凍症患者數量最多的國家之一。研究顯示，目前中國有超過4萬名漸凍症患者，其中攜帶SOD1基因突變的患者數超過1200名。
Tofersen是目前唯一一款針對SOD1-ALS的對因治療藥物。此前，Tofersen已在美國獲批上市，並在2023年向中國國家藥品監督管理局遞交上市申請。
針對Tofersen在中國應用，蔡磊表示，該藥去年在FDA（美國食品藥品監督管理局）審批上市後引入中國海南，適用2%漸凍症患者（SOD1基因變異），三期臨床6個月差異不大，更長期展示有延緩。
據此前報道，蔡磊於2019年罹患漸凍症，多年來竭盡全力投入學習和科研，攜手醫生、科學家以及民間老師探索漸凍症的攻克方法和治療方案。今年1月27日，蔡磊宣布將再捐1億元用於支持漸凍症的基礎研究、藥物研發、臨床醫療等科研項目。