罕見病|患者難受惠脊髓肌肉萎縮症新藥 病人組織倡設用藥試用期

撰文:陳淑霞
出版:更新:

政府兩年半前引入首種適用於脊髓肌肉萎縮症(SMA)的藥物,香港罕見疾病聯盟會長曾建平今(4日)接受港台《千禧年代》訪問時表示,但至今只有10多名小朋友患者及1名成年患者用藥,曾向特首林鄭月娥發表公開信的周佩珊是其中之一,惟數十名成人患者因醫管局拒絕處方,暫未能用藥。
他提到,當局常以科研數據和臨床實證不足為由拒絕,但有國際研究顯示,有7成成人患者用藥14個月後活動能力有明顯改善,他倡議政府落實「罕見病藥物試用期」,由醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠,共同協商及訂立藥物的臨床準則、試用期限和療效指標,助患者及早用藥。

脊髓肌肉萎縮症(SMA)患者周佩珊曾向林鄭發表公開信,始令當局關注罕見病患者的困境。(資料圖片/余俊亮攝)

曾建平表示,相信未能用藥來自醫管局臨床指引,或由於用藥數據量不足,他提到,去年有歐洲研究表明,有7成成人患者用藥14個月後活動能力有明顯改善,「(當局)可能無乜把握,擔心有風險」。

倡由醫管局、專家、家人等共同訂試用藥物臨床準則

他建議政府推行「罕見病藥物試用期」,由醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠,共同協商及訂立藥物的臨床準則、試用期限和療效指標,盼建立共同承擔風險機制。期間患者毋須付藥費,試用期結束後,未達療效指標的患者停止用藥,達標患者則由現行機制資助繼續用藥。

他指,聯盟曾與同藥廠溝通方案,雖然對方無提及免費供藥,但反應正面。