只見樹木未見森林  罕見病患者求醫路仍漫漫

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無助的吶喊,有誰聽到?聽到,又有誰在乎?一年前,單親媽媽池燕蘭在立法會公聽會上泣訴承受結節性硬化症煎熬多年的痛苦,企盼政府向罕見病患者施以援手,卻因為等不及遲來的藥物而於半個月後病逝;半年後,脊髓肌肉萎縮症(SMA)患者周佩珊由於收到特首為其爭取到新藥的消息而喜極而泣。

罕見病患者踏遍刺腳的彎路,共同願望都是獲得治療的機會,如今在引進新藥上雖露曙光,但在龐大的藥物開支下,求醫路上仍然荊棘滿地……

結節性硬化症患者池燕蘭(左二)去年與江太(左三)、阮佩玲(右一)出席立法會公聽會。(香港結節性硬化症協會facebook)

罕見病患者的訴求,其實縈繞多年。池燕蘭離世已一年,去年4月11日,她在立法會有關罕見疾病藥物政策的公聽會發言提到,自己因患結節性硬化症,身體長滿腫瘤,肚子大得像孕婦,懇求醫院管理局伸出援手,資助患者用新藥。她當日泣訴,自己體內的腫瘤已爆過一次,很擔心何時再爆,爆的時候怎辦,「是否會死呢?」最終悲劇短時間內發生。

香港罕見疾病聯盟其後在社交網站Facebook發出貼文,狠批官僚制度「殺人」,輿論嘩然。池燕蘭的死,引起社會強烈迴響,要求檢討現行罕見病政策的呼聲,此起彼落,政府亦難袖手旁觀。

池燕蘭去年在立法會的發言引起關注。(影片截圖)

池燕蘭等不及那遲來的藥物資助,其患同一罕見病的14歲女兒陳心研,則獲撒瑪利亞基金資助,今年2月起終於用到新藥。記者曾嘗試邀請池的家人受訪,對方婉拒。池的胞姊以文字回覆,字裏行間,令人唏噓。

池燕蘭女兒獲資助 既喜又悲

池燕蘭胞姊形容,心研獲資助是喜又是悲:「她的幸運是用自己身體換取的。她因腎內一個四厘米的瘤,才達到資助的其中一項要求。作為她身邊至親,能獲撒瑪利亞基金資助,是喜,但得知她之前因沒機會服用Everolimus(新藥),腎腫瘤已長至四厘米,是悲。我們希望她能得到有效治療,為何當局要給她及其他病患者一個苛刻及矛盾的門檻?

病人組織與立法會議員張超雄去年在池燕蘭離世後,到政府總部外抗議。前排右一持橫額者是江太。(林若勤攝/資料圖片)

治療結節性硬化症的新藥Everolimus費用不菲,據香港結節性硬化症協會主席阮佩玲指,本港約有200名患者,成人患者每月藥費須兩萬元,基層病友根本負擔不起。池燕蘭去世不足三個月,即去年7月,該藥才正式納入醫院管理局藥物名冊的安全網,合資格患者可獲資助,但只限有腦室管膜下巨細胞星型細胞瘤的患者,同年11月擴展至腎腫瘤達三厘米大的患者。其餘患者仍要自費購藥。

醫管局回覆《香港01》時指,至今共有六名患者獲撒瑪利亞基金資助使用藥物Everolimus;當局會繼續檢討藥物Everolimus的資助範圍。

逆權師奶走到最前線

去年與池燕蘭一同到立法會公聽會,還有另一名結節性硬化症患者、62歲的江太。戰友突然告別,江太去年5月聯同病人組織、工黨立法會議員張超雄到政府總部外穿黑衣抗議,嘆「無語問蒼天、官心何太忍」。江太兩名女兒亦患同一疾病。長女2016年5月離世,幼女今年申請到資助服用Everolimus。江太憶述,自己當日沒有公關擬定腹稿,當時爭取資助尚未有眉目,而池燕蘭不幸逝世,她難過之餘,感覺政府擺官腔,重複稱會檢討云云,但遲遲沒有實質措施,她遂走上抗議最前線。

江太與幼女都是結節性硬化症患者。(林若勤攝/資料圖片)

自嘲為師奶的江太說,不會想像自己會接受記者訪問,上報紙、上電視,「為何會這麼大膽?曾經退縮過,心想不要搞到那麼張揚啦。但見到大女遭遇不幸,不想細女及其他病友都這樣。」她笑言是「發揮做阿媽的力量」:「在此制度下,已帶走了一個人,不想再有人命損失。動物都講權益,病人都是人……」

面對制度的高牆,病人的力量可以有多強大?脊髓肌肉萎縮症患者(SMA)周佩珊,雖然長期使用呼吸機,但她利用僅能活動的兩根手指,花了四個月完成一份100多頁的建議書,希望政府批准一款治療SMA的新藥物Spinraza引入香港。周佩珊去年10月到特首辦公室外請願,林鄭月娥突然步出門外接收其建議書,更公開派定心丸:「只要有任何希望可以透過用藥幫到大朋友、小朋友,我們都十分願意。」今年3月1日,林鄭月娥偕同食物及衞生局局長陳肇始,到香港大學學生宿舍探望及告訴周佩珊爭取到引進新藥的好消息,令佩珊喜極而泣。

周佩珊2017年10月向林鄭月娥提交建議書,林鄭親自接收。(資料圖片/工黨提供)

不過,SMA患者正式使用新藥的日子暫未明確。醫院管理局稱,藥物Spinraza目前尚未在香港註冊,政府聯同醫管局與藥廠商討後,藥廠會首先推行一個特別用藥計劃(Expanded Access Programme),為適合的第一型脊髓肌肉萎縮症的本港病人,提供免費藥物治療。目前約有十名第一型脊髓肌肉萎縮症病人在公立醫院接受跟進治療。醫管局專家小組正制訂臨床指引,預期可於一至兩個月內開始有序為合適的病人展開藥物治療。當有關藥物完成註冊後,合適的脊髓肌肉萎縮症病人可透過關愛基金申請藥物資助。

周佩珊獲林鄭月娥告知快將用到新藥,公開吐心聲:「黑暗中見到希望。」事實上,本港仍有不少罕見病人在黑暗角落,等待政府引領步向光明。

剛過去的第37屆香港電影金像獎頒獎典禮,罕見病患者與家屬、病人組織偕同立法會議員張超雄走上紅地氈。(黃國立攝/資料圖片)

香港無定義 罕見病乏支援制度

回到最初的起點,罕見病是什麼?它主要由基因突變或遺傳基因缺陷導致,部分能致傷殘、呼吸困難、骨骼發育不全,甚至致命。世界衞生組織粗略推算,全球有四億人口正受6,000至8,000種不同的罕見疾病影響。較常聽聞的包括多發性硬化症、結節性硬化症、小腦萎縮症、基因OTC缺失症、強直性脊椎炎及黏多醣症​等。

不同國家及地區,對罕見病的定義不同。剛過去的第37屆香港電影金像獎頒獎典禮,罕見病患者與家屬、病人組織偕同立法會議員張超雄走上紅地氈。大會更與香港罕見疾病聯盟製作《金像同行》宣傳短片,片段中多名藝人、導演旁述各地的罕見病定義,例如根據世界衞生組織的標準,每1萬人中只有6.5至10個個案的疾病,便定為罕見病;美國是以每1萬人少於7個個案;歐盟是以每1萬人少於5個個案;台灣是以每1萬人少於1個個案;日本則是每1萬人少於4個個案定為罕見病。他們談及各地罕見病定義如數家珍,到了短片末段,出爐影帝古天樂擲地有聲地詰問:「那……香港呢?」

誠然,香港尚沒有為罕見病設立定義,對病人的支援未有完善制度。政府對此的態度,在回覆不同立法會議員就相關政策的書面提問時,可見一斑。食物及衞生局在文件中提到:「目前,國際間對於罕見疾病 / 不常見疾病並沒有一致的定義,不同國家的定義會因應各自的醫療系統和情況而有所不同。

電影業界人士拍短片,對各地罕見病定義如數家珍,到了短片末段,出爐影帝古天樂擲地有聲地詰問:「那……香港呢?」(影片截圖)

政府何時為罕見病政策多走一步?

不過,去年立法會秘書處資料研究組發表的文件,比較了美國、歐盟、澳洲、日本、 台灣、南韓與香港的做法。綜合而言,他們不但設立了指定罕見病的制度,也訂定和控制藥物價格的機制,包括為藥廠提供研發新藥的財政誘因或協助,以至精簡藥物推出市場的審批程序等。除澳洲外,他們又設有病人資料庫。

林鄭月娥雖然接收周佩珊的建議書,但政府何時為罕見病政策多走一步,並未有答案。另一邊廂,張超雄計劃向立法會提交私人法案《罕見疾病防治、藥物及支援條例》,將在香港定義罕見疾病、訂立引入罕見疾病藥物的機制和用藥原則、設立中央罕見疾病數據庫等。

張超雄認為,香港可參考台灣做法,台灣每年全民健康保險開支中0.7%是罕見病相關開支。以兩地人口推算,香港有約2,400名罕見病病人;2018/19年醫管局經常性撥款615億元的0.7%推算,粗略估計若資助罕見病病人用藥,每年花費約4億元,以這筆錢救回他們的性命,他覺得值得。他亦建議政府成立200億元的罕見病及癌症藥物基金。

特首林鄭月娥(左二)與食衞局局長陳肇始(左一)曾經探望周佩珊。(政府新聞網)

《香港01》早前就此私人草案的構思,向特首辦公室查詢,新聞處指特首辦公室將有關提問交由食衞局回答。而食衞局回覆稱,在現行的醫療政策下,每一位到公立醫院接受醫療服務的病人均有同等機會接受治療。病人在現行的法例下,已獲充分保障,政府若收到任何私人條例草案,將會按既定程序處理。

為罕見病定義牽涉的爭議與難度,背後其中一個因素,是改寫藥物資助的原則和機制,政府必然要思考,有限的醫療資源如何分配。本港目前主要政策,是推行初生嬰兒代謝病篩查先導計劃,涵蓋24項先天性代謝病,而昂貴藥物的資助範圍由醫管局主責。

目前港府官方以「不常見疾病」稱呼罕見病,醫管局透過政府經常性撥款、撒瑪利亞基金及關愛基金醫療援助項目等,為「不常見疾病」的病人提供治療。

工黨議員張超雄將向立法會提交《罕見疾病防治、藥物及支援條例》。(羅君豪攝)

藥物名冊資助機制成關鍵

病人能否獲得藥物資助,一般取決於該藥物是否已納入藥物名冊。社會上很多意見認為,醫管局的藥物名冊、關愛基金醫療援助項目的經濟審查機制需要檢討。其中關愛基金的資助機制將因應檢討結果,於2018年上半年提出建議改善有關機制。有關建議能否切合病人需要,尚待公布。

至於醫管局2005年7月實施的藥物名冊,用來統一用藥及藥物政策,確保病人可公平地獲處方具成本效益、安全及有效的藥物。目前藥物名冊內,大約有1,300種藥物,分成四類包括通用藥物、專用藥物、獲安全網資助的自費藥物、不獲安全網資助的自費藥物。當局每三個月更新名冊一次。新藥物若要納入名冊,要經過醫管局的藥物建議委員會評估。

張超雄將提出的《罕見疾病防治、藥物及支援條例》,要求訂立用藥原則。(羅君豪攝)

資助制度被批欠人性化

所謂的安全網,就是撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助計劃。病人若要申請資助,須經過繁複、以家庭為單位的經濟審查,以特定方程式計算實際資助額。根據2017年11月公布的撒瑪利亞基金周年運作報告,於2016至17年度獲基金資助的個案達6,937宗,藥物項目批出資助宗數為2,555宗 (見下表)。基金涵蓋九個類別的醫療項目及29項自費藥物。

就不同的罕見病藥物支援,醫管局做法不一。以特定溶酶體貯積症為例,當局運用政府專項撥款,為患有包括龐貝氏症、高球氏症,法柏氏症,以及一型、二型及六型黏多醣症的病人,提供適合他們的酵素替代療法,療法所需藥物已納入藥物名冊。截至2017年12月31日,23名病人受惠,開支總額為4,000萬元。

另外,政府在2017年8月1日推行新增的關愛基金援助項目,資助有經濟困難並符合特定臨床準則的醫管局病人購買昂貴藥物(包括用以治療不常見疾病的藥物),目前有兩種疾病在資助範圍,包括陣發性夜間血紅素尿症、非典型性尿毒溶血症候群。截至2017年12月31日批出八宗申請,涉款3,140萬元。

香港結節性硬化症協會主席阮佩玲指出藥物資助制度有矛盾。她稱,目前結節性硬化症的新藥僅少數人受惠,部分未惡化的病人不獲資助。她認為,政府應該用資源拯救他們,奈何政策不夠人性化。該協會將與藥廠合作辦配對基金,資助20名不獲醫管局資助用藥的病人試藥,9月會舉辦籌款活動,協會分擔四分之一藥費,藥廠便會負擔餘下的四分之三。

阮佩玲分享道,病人向撒瑪利亞基金申請資助,好像需要患者的家庭「清晒倉」才會幫你,她無奈指家屬亦需要顧及自己退休,以至供養父母子女的開支。她建議改革制度,例如以病人是否有工作能力來決定資助額,而非整個家庭做經濟審查。當政府願意為家屬承擔一部分支出,病人即使面對照顧者年老、離世,亦不會頓變孤苦無依。

江太(左)及阮佩玲(右)將繼續推動社會支援罕見病患者。(張美蘭攝)

上文刊載自第109期《香港01》周報(2018年4月30日)《只見樹木 未見森林 罕見病患者求醫路仍漫漫》。

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